這里所指的靶細(xì)胞是指接受轉(zhuǎn)移基因的體細(xì)胞。選擇靶細(xì)胞的原則是：①必須較堅(jiān)固，足以耐受處理，并易于由人體分離又便于輸回體內(nèi)；②具有增殖優(yōu)勢，生命周期長，能存活幾月至幾年，最后可延續(xù)至病人的整個(gè)生命期;③易于受外源遺傳物質(zhì)的轉(zhuǎn)化；④在選用反轉(zhuǎn)錄病毒載體時(shí)，目的基因表達(dá)最好具有組織特異性的細(xì)胞。目前使用得較多的是骨髓干細(xì)胞、皮膚成纖維細(xì)胞、肝細(xì)胞、血管內(nèi)皮細(xì)胞和肌細(xì)胞等。許多遺傳病與造血細(xì)胞有關(guān)，故可用于如β地貧、嚴(yán)重復(fù)合免疫缺陷病等的基因治療。皮膚成纖維細(xì)胞易于移植和從體內(nèi)分離，又可在培養(yǎng)中生長，并易存活，故有人用之于乙型血友病的基因治療。有不少遺傳病表現(xiàn)了肝細(xì)胞功能缺陷，因此，在家族性高膽固醇血癥的治療中，有將低密度脂蛋白（LDL）受體基因轉(zhuǎn)移至肝細(xì)胞的嘗試。在動物實(shí)驗(yàn)中已證明：β-半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌營養(yǎng)不良蛋白（minidystrophin）基因都已證明能在肌細(xì)胞中表達(dá)。
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